미라셀, 자가혈액 유래 줄기세포 투여로 중등도·중증 알츠하이머 환자 기억력 개선 보고

핵심 요약

2025년 12월 19일 미라셀㈜은 자사 혈액 기반 줄기세포 추출 시스템 ‘스마트엠셀(SMART M-CELL)’로 농축한 자가 혈액 유래 줄기세포를 4주 간격으로 3회 정맥 주사한 결과, 중등도에서 중증 알츠하이머병 환자에서 인지 기능 및 뇌 기능 보존 효과가 임상적으로 확인됐다고 밝혔다. 연구 결과는 SCIE급 국제학술지 Molecular Neurobiology에 게재됐으며, MMSE·CDR-SOB·ADAS-Cog 등 인지평가와 FDG-PET·MRI 영상에서 개선 또는 보존 효과가 보고됐다. 연구팀은 중대한 이상반응 없이 안전성이 확보됐다고 보고해 향후 대규모 무작위임상시험 필요성을 제시했다.

핵심 사실

• 연구명: ‘Therapeutic Efficacy of Autologous Blood-Derived Stem Cells with Growth Factors in Moderate to Severe Alzheimer‘s Disease’가 Molecular Neurobiology에 게재(2025년).
• 투여 방식: 4주 간격으로 총 3회 정맥(IV) 투여한 자가 혈액 유래 줄기세포(스마트엠셀로 농축).
• 평가 시점: 기저선 대비 치료 3개월 및 6개월 후, 블라인드 평가 임상가가 MMSE·CDR-SOB·ADAS-Cog로 인지 기능 측정.
• 임상 결과: 치료군에서 MMSE·CDR·ADAS-Cog 등 인지 지표의 유의한 향상 보고.
• 뇌 영상 결과: 아밀로이드 감소 소견, FDG-PET에서 뇌 에너지 대사 증가, MRI에서 해마 위축 억제 관찰.
• 안전성: 심각한 중대한 이상반응은 보고되지 않았음.
• 대조군: 기존 치료만 받은 대조군에서는 인지·뇌영상 지표의 유의한 개선이 관찰되지 않음.

사건 배경

알츠하이머병은 전 세계적으로 높은 유병률과 함께 환자와 보호자에게 심대한 돌봄·경제적 부담을 초래한다. 기존 약물 치료는 증상 완화에 한정되는 경우가 많아 중등도 이상 진행 환자에서 효과적 치료 옵션이 제한적이었다. 줄기세포 치료는 신경 보호, 재생, 염증 조절 등의 기전을 통해 병리적 진행을 늦출 가능성으로 연구돼 왔지만, 환자군·투여 방식·세포 유래에 따라 결과가 엇갈렸다.

자가 유래 세포(autologous)는 면역 거부 반응 위험이 적고 안전성 측면에서 장점이 있어 임상 적용에서 주목받아 왔다. 특히 혈액으로부터 추출한 줄기세포에 성장인자를 보유하도록 처리하면 조직 재생과 염증 조절 효과를 기대할 수 있다는 전임상 근거가 존재한다. 다만 임상적으로 의미 있는 인지 개선과 영상학적 보존 효과를 동시에 보고한 연구는 제한적이었다.

주요 사건

미라셀의 임상보고에 따르면 스마트엠셀 시스템으로 고농도·고생존율의 줄기세포를 혈액에서 확보한 뒤, 4주 간격 3회 IV 투여를 시행했다. 인지 평가는 치료 전(기저선)과 투여 후 3개월·6개월 시점에서 이루어졌으며, 모든 평가는 군 배정을 모르는 전문 임상가가 수행되어 평가 편향을 최소화했다.

임상 결과는 다면적이었다. 인지 평가 지표(MMSE·CDR-SOB·ADAS-Cog)에서 치료군이 유의한 향상을 보였고, 생체영상에서는 아밀로이드 감소 경향과 FDG-PET 상에서의 대사 증가, MRI에서의 해마 위축 억제 소견이 보고됐다. 반면 기존 치료만 받은 대조군은 인지 및 영상 지표에서 유의한 개선을 보이지 않았다.

안전성 측면에서는 중대한 이상반응이 보고되지 않았다는 점을 연구진이 강조했다. 미라셀 신현순 대표는 본 치료법이 뇌 신경 보호와 세포 재생, 염증 조절을 통해 중등도·중증 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있다고 밝혔다. 논문은 해당 접근법의 임상적 가능성을 제시하며 후속 연구의 필요성을 제안했다.

분석 및 의미

이번 보고는 몇 가지 측면에서 의미가 있다. 첫째, 중등도에서 중증 알츠하이머병 환자에서 자가 혈액 유래 줄기세포를 정맥 주사로 투여해 인지 기능의 유의한 호전과 뇌 구조·대사 보존을 동시에 보고했다는 점은 임상적 파급력이 크다. 둘째, 자가 유래 접근법은 면역학적 안정성과 반복 투여 가능성 측면에서 장점이 있다.

그러나 한 연구의 발표만으로 임상 표준으로 받아들이기에는 제한이 있다. 공개된 자료에서 무작위 배정의 규모, 통계적 검정의 세부 수치, 장기 추적 결과(6개월 초과) 등 핵심 정보가 충분히 공개돼야 재현성·일반화 가능성을 판단할 수 있다. 따라서 대규모 무작위대조시험(RCT)과 장기 안전성 자료 확보가 필수적이다.

규제·상용화 관점에서도 과제다. 세포치료제는 제조·품질 관리, 비용·접근성, 보험 적용 가능성 등 복합적 요소가 얽혀 있어 임상적 유효성이 확인된 이후에도 실제 환자 접근까지 상당한 시간이 소요될 수 있다. 국제적으로 유사 접근법에 대한 관심이 커질 것이며 다국적 연구 협력도 예상된다.

비교 및 데이터

위 표는 논문 및 회사 발표 내용을 정리한 것으로, 수치화된 효과 크기(예: 평균 변화량, p값)는 원문에서 확인해야 한다. 표의 항목은 질적 관찰을 요약한 것이며, 통계적 검정 결과는 학술지 원문을 참조할 필요가 있다.

반응 및 인용

“알츠하이머는 치료 옵션이 제한적이었으나 스마트엠셀을 통한 자가 줄기세포 치료가 뇌 신경 보호와 재생에 기여함을 임상에서 확인했다.”

미라셀 신현순 대표(회사 발표)

“본 연구는 자가 혈액 유래 줄기세포의 임상적 가능성을 시사하며, 향후 대규모 무작위임상시험이 필요함을 제안한다.”

Molecular Neurobiology(논문 요지)

불확실한 부분

• 연구의 표본 수와 무작위 배정 여부 등 세부 설계 정보가 기사에 모두 공개되지 않아 일반화 가능성은 추가 확인이 필요하다.
• 6개월 이후의 장기 효과 및 안전성(1년 이상 추적)은 공개되지 않아 지속성에 대한 근거가 부족하다.
• 아밀로이드 감소의 측정 방법·정량적 수치와 임상적 의미(증상 개선과의 직접적 연관성)는 추가 분석이 필요하다.

총평

이번 보고는 자가 혈액 유래 줄기세포를 이용한 치료가 중등도·중증 알츠하이머 환자의 인지 지표와 뇌 영상에서 긍정적 신호를 보였다는 점에서 주목할 만하다. 자가 유래 접근법의 안전성과 영상학적 보존 효과는 향후 연구에서 확장 검증할 가치가 크다.

다만 임상적 표준으로 자리잡기 위해서는 투여 용량·빈도, 대상군 기준, 장기 안전성·효과의 재현을 확인하는 대규모 무작위대조시험이 필요하다. 정책적·재정적 준비도 병행돼야 하며, 환자 접근성 확보와 윤리적·제조 품질 관리가 중요한 과제로 남는다.

출처

• 이데일리(언론 보도)
• Molecular Neurobiology(국제 학술지, 출판사 페이지)